Vlada RS je na današnji dopisni seji sprejela predlog Zakona o dopolnitvi Zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti (ZZrID). Na ta način se omogoča razvoj zdravil za redke bolezni na področjih, kjer ni komercialnega interesa, pri tem pa je pomembno, da se s tovrstnimi raziskavami sofinancira tiste študije, ki so namenjene predvsem otrokom v zgodnji starosti. Takšno zdravilo je tudi genetsko zdravilo za sindrom CTNNB1.

Minister dr. Igor Papič je pojasnil, da vlada z novelo v ZZrID dodaja člen o sofinanciranju predkliničnih in kliničnih študij redkih zdravil (tako imenovana zdravila sirote). Gre za zdravila, kjer ne obstaja komercialni interes farmacevtskih podjetij za razvoj. To so napredna zdravila, ki so namenjena za zdravljenje redkih genskih bolezni pri pediatrični populaciji.

»Iskali smo rešitev, ki bila možna še v letošnjem letu. Te raziskave se bodo izvajale v zaključnih študijah, kjer bomo lahko prišli do končnega zdravila. Pri razvoju se pričakuje sodelovanje slovenskih raziskovalcev, hkrati pa bodo razvita zdravila vsem nadaljnjim pacientom v Sloveniji dostopna po neprofitni ceni.« je dejal dr. Papič.

»Vlada podpira razvoj znanosti in pomemben del povečanega financiranje gre tudi v smeri praktične uporabe znanja. Z novelo ZZrID zagotavljamo pravne podlage za uporabo znanja, ki je razvito v Sloveniji, tudi pri praktični aplikaciji v obliki razvoja zdravila.« je poudaril dr. Papič.

Ministrica za zdravje dr. Valentina Prevolnik Rupel je izrazila zadovoljstvo ob potrditvi novele, ki daje pravno podlago za sofinanciranje razvoj redkih zdravil pri otrocih. Redke bolezni so pogosto spregledane, za razvoj zdravil pa ni komercialnega interesa. Predlagana ureditev omogoča zagotovitev državnih sredstev za projekte, ki neposredno prispevajo k razvoju redkih zdravil za naše najmlajše paciente.

Predlog Zakona o dopolnitvi Zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti gre v nadaljnji zakonodajni postopek v Državni zbor Republike Slovenije.